Malattie rare, ok Aifa a terapia per disturbo dello spettro della neuromielite ottica

(Adnkronos) –
L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di ravulizumab per il trattamento degli adulti affetti da disturbo dello spettro della neuromielite ottica (Nmosd) positivi all'anticorpo anti-aquaporina-4 (AQP4) (Ab+). Lo annunciano, in una nota, AstraZeneca, insieme ad Alexion, AstraZeneca Rare Disease, precisando che ravulizumab è il primo inibitore del complemento C5 a lunga durata d’azione per il trattamento di questa malattia rara. La rimborsabilità di ravulizumab da parte di Aifa, che segue all’approvazione da parte della Commissione europea nel maggio 2023, si basa sui positivi risultati emersi dallo studio di Fase 3 Champion-Nmosd, nel corso del quale non sono state riportate ricadute della malattia da parte dei pazienti trattati con ravulizumab con una durata mediana del trattamento di 73 settimane e proseguendo con una durata mediana di 90 settimane. 
La Nmosd è una rara e debilitante malattia autoimmune che colpisce il sistema nervoso centrale, in particolare il midollo spinale e i nervi ottici. La maggior parte delle persone che ne sono affette va incontro a ricadute imprevedibili, caratterizzate da una nuova insorgenza di sintomi neurologici o da un peggioramento dei sintomi esistenti, che tendono a essere gravi e ricorrenti e possono causare disabilità permanente. Si stima che in Italia siano 1.500-2.000 le persone che convivono con questa malattia. "La gestione ottimale della Nmosd – spiega Eleonora Cocco, professoressa ordinaria di Neurologia all’Università di Cagliari e direttrice Uo Centro regionale Sclerosi multipla, Asl Cagliari/Università di Cagliari – implica innanzitutto evitare l’insorgenza delle ricadute, che sono caratterizzate da una nuova insorgenza di sintomi neurologici o da un peggioramento di quelli esistenti, che tendono a essere gravi e ricorrenti: anche una sola ricaduta può causare disabilità irreversibili, determinando una riduzione delle autonomie e della qualità di vita delle persone affette". Come osserva Carlo Pozzilli, professore Ordinario presso il dipartimento di Neuroscienze umane, Università La Sapienza e direttore Centro Sclerosi multipla, Ospedale S. Andrea di Roma, “l'approvazione di ravulizumab da parte dell’Aifa, mette a disposizione dei pazienti italiani con Nmosd e dei loro medici un trattamento innovativo, a lunga durata d'azione, che può ridurre il rischio di ricadute in una misura mai raggiunta ad oggi. Lo studio di fase 3 ha evidenziato infatti l’assenza di ricadute per una media di 73 settimane con una somministrazione del farmaco ogni otto settimane. Un risultato importante che offre ai pazienti una nuova opzione terapeutica per la gestione della malattia”. L’annuncio della rimborsabilità di ravulizumab in Italia è stato accolto con favore da Aism (Associazione italiana sclerosi multipla) e da Ainmo (Associazione italiana neuromielite ottica), le associazioni che rappresentano i pazienti. “È un’ottima notizia per le persone che in Italia soffrono di neuromielite ottica, una malattia ancora non guaribile ma che oggi, proprio grazie ai progressi della ricerca medico-scientifica, si può affrontare con maggiore fiducia” – sottolinea Mario Alberto Battaglia, socio fondatore e Vice Presidente di Ainmo e direttore generale di Aism – L’impegno deve ora continuare, anzi, intensificarsi, sul fronte dei trattamenti mettendo a disposizione nelle Regioni e nelle Aziende sanitarie con il Servizio sanitario nazionale il farmaco migliore per la condizione clinica di ogni persona, così come su quello della correttezza e tempestività della diagnosi nei Centri clinici di riferimento riconosciuti e del sostegno ai pazienti in tutti gli ambiti sanitari e sociali”.  Il disturbo dello spettro della neuromielite ottica “è una malattia insidiosa di difficile diagnosi e dal decorso imprevedibile – ribadisce Anna Chiara Rossi, VP & General Manager Italy, Alexion, AstraZeneca Rare Disease – che purtroppo può condizionare molto pesantemente la vita di chi ne soffre. L’approvazione della rimborsabilità di ravulizumab in Italia rappresenta un passo avanti significativo nel trattamento di questa patologia rara, una soluzione terapeutica innovativa ed efficace che ha dimostrato di poter realmente cambiare la vita dei pazienti. Siamo orgogliosi di questo risultato, frutto del costante impegno di Alexion per fornire terapie trasformative e migliorare la vita delle persone con malattie rare e quella dei loro cari”.  —[email protected] (Web Info)